É uma terapia genética para a atrofia muscular espinhal de tipo 1 e chegou a ser considerado o medicamento mais caro do mundo: chama-se Zolgensma (cuja substância activa é o onasemnogene abeparvovec) e o seu preço tem sido estimado à volta dos dois milhões de euros, mas o Infarmed garante que o valor é “substancialmente inferior”, recusando-se, no entanto, a divulgar o preço.