A entrada na Europa, e portanto também em Portugal, do medicamento apresentado como sendo o mais caro do mundo - que nos últimos dias se tornou familiar por causa da doença de uma bebé chamada Matilde - poderá ocorrer ainda este ano. Para ser utilizado no continente europeu, o Zolgensma (é este o seu nome) tem de ser primeiro aprovado pela Agência Europeia do Medicamento (EMA, na sigla em inglês), o que segundo um dos porta-vozes do laboratório que desenvolveu esta nova terapia genética poderá acontecer “durante a segunda metade” deste ano.

Esta indicação foi dada, no princípio de Junho, ao site SMA News Today, um portal informativo sobre a atrofia muscular espinhal, uma doença rara cuja forma mais grave (tipo 1), detectada sobretudo em bebés, causa perda de força, atrofia muscular e paralisia progressiva. A prazo deixa até de ser possível comer ou respirar, sem ser de forma assistida.

É o que se estará a passar com a pequena Matilde Sande, de dois meses apenas, que continua internada nos cuidados intensivos do Hospital de Santa Maria, em Lisboa, devido a problemas respiratórios. A mãe, Carla Martins, referiu ao PÚBLICO, que a bebé estava, neste domingo, em situação clínica “estável”.

Quando no início de Junho foram confrontados com o diagnóstico, que muitas vezes se revela rapidamente fatal, os pais da Matilde decidiram abrir uma conta solidária para conseguirem reunir fundos de modo a terem acesso ao Zolgensma, que ainda só é comercializado nos Estados Unidos da América (EUA) e custa cerca de 1,9 milhões de euros. Até agora conseguiram recolher 817.690 mil euros. E as manifestações de solidariedade não param de se suceder (ver caixa).

Na página que criaram no Facebook, e na qual vão postando mensagens em nome de Matilde, os pais indicam que o novo medicamento “poderá ser a cura” para a atrofia muscular espinhal e representar assim a hipótese” de salvar a vida do seu “bebé especial”.

O pedido de autorização para a comercialização deste medicamento na Europa foi entregue à EMA em Outubro de 2018 pelo laboratório de biotecnologia Avexis, que o desenvolveu e, entretanto, foi comprado pela gigante farmacêutica Novartis. O medicamente está ainda a ser avaliado pela agência, que não avança datas para o desfecho deste processo. Mas segundo informações recolhidas pelo portal SMA News Today, o processo de avaliação estará a ser acelerado de modo a que existam resultados ainda este ano.

A comercialização nos EUA  foi aprovada apenas em Maio passado, depois de três anos de ensaios clínicos. Em declarações à SIC, o presidente da Associação Portuguesa de Neuromusculares, Joaquim Brites, adiantou que das 21 crianças que participaram nos ensaios, 19 estavam vivas quando estes acabaram e em “evolução favorável”. Como acontece com todos os novos medicamentos, não são conhecidos os feitos a longo prazo que o Zolgensma poderá vir a ter. A Novartis assumiu que o objectivo é a “cura”, algo que para os doentes desta doença não tinha ainda sido colocado como possível.

Nove crianças em tratamento

Existe um outro medicamento chamado Spinraza, que apenas foi comercializado na Europa a partir do ano passado e que já está a mudar “substancialmente” o panorama da doença, nas palavras do hematologista Manuel Abecasis, embora consiga “apenas” travar a progressão da atrofia muscular espinhal. Segundo Joaquim Brites, as outras nove crianças diagnosticadas em Portugal com a forma mais grave da doença, como acontece com Matilde, já estão a ser tratadas com este medicamento, que é comparticipado a 100% pelo Estado.

O presidente da Associação Portuguesa de Neuromusculares revelou também à SIC que Matilde deverá começar o tratamento nesta semana, mas a mãe disse neste domingo ao PÚBLICO que “a médica está de férias” e ainda não têm informação de quando se vai iniciar.

A administração deste medicamento, que é injectado directamente na medula espinhal, tem de ser feita em ambiente cirúrgico e em princípio é um tratamento que se tem de fazer ao longo de toda a vida. O seu preço começa nos 659 mil euros durante o primeiro ano de administração e baixa depois para os 375 mil.

O Zolgensma, por seu lado, só é administrado uma vez e por isso os seus defensores têm referido que os custos a prazo serão menores do que os representados pelo medicamento anterior. Vários especialistas citados pela imprensa internacional tem alertado para o facto de a aprovação deste medicamento pela EMA não significar que automaticamente todos os países europeus decidam comparticipá-lo. E chamam a atenção para o facto de tal ainda não ter acontecido em todos os países com o Spinraza, o que motivou até protestos de rua no Reino Unido.

Na corrida contra o tempo que é a atrofia muscular espinhal, a organização não-governamental europeia que congrega associações de doentes e de investigação de 20 países (SMA Europa) já fez saber que se o preço do novo medicamento vier a condicionar o acesso a esta terapia esta será uma decisão “antiética”.