O fármaco Hemgenix foi recentemente aprovado pela autoridade que regula os medicamentos nos Estados Unidos (a FDA) e tornou-se também o novo medicamento mais caro do mundo. Custa 3,5 milhões de dólares (3,3 milhões de euros) e servirá para tratar adultos com hemofilia B.

“A terapia genética para a hemofilia tem estado nos planos há mais de duas décadas. Apesar dos avanços no tratamento de hemofilia, a prevenção e tratamento dos episódios de hemorragias podem afectar negativamente a qualidade de vida dos indivíduos”, afirmou em comunicado Peter Marks, director do Centro para Investigação e avaliação Biológica da FDA, a propósito da aprovação do Hemgenix em Novembro. “Agora a aprovação dá-nos uma nova opção de tratamento para doentes com hemofilia B e representa um importante progresso no desenvolvimento de terapias inovadoras.”

A hemofilia é uma doença hemorrágica que pode ser hereditária ou resultar de uma mutação genética espontânea. Trata-se de uma deficiência no processo de coagulação do sangue, que é mais demorado ou inexistente, provocando hemorragias frequentes, principalmente a nível das articulações. Existem dois tipos de hemofilia de acordo com o tipo de factor da coagulação diminuído, o factor VIII no caso da hemofilia A, e o IX, na hemofilia B.

Para o tratamento do último tipo, a FDA autorizou o Hemgenix, que é um vector viral adeno-associado. É administrado por injecção e, uma vez introduzido, leva ao organismo de pessoas com hemofilia B um componente sanguíneo que lhe falta. Actualmemte, pessoas com esse tipo de hemofilia fariam uma terapia profiláctica.

Comercializado pela empresa CSL Behring, Hemgenix torna-se também o fármaco mais caro do mundo. Este medicamento destrona assim o Skysona, que é usado adrenoleucodistrofia (uma doença que destrói a mielina, o invólucro protector das células nervosas) e custa três milhões de dólares (2,84 milhões de euros), de acordo com o jornal espanhol El País. Ainda no pódio fica o Zynteglo, para tratamento da beta-talassemia (uma doença do sangue) e tem o valor de 2,8 milhões de dólares (2,65 milhões de euros), segundo mesmo jornal. Todos estes tratamentos são terapias genéticas.

O custo de certos medicamentos é algo que tem estado em cima da mesa em Portugal também. O medicamento Kaftrio, que serve para tratar a fibrose quística, tem um valor de cerca de 140 mil euros por doente. Tornou-se conhecido após o apelo da jovem Constança Bradell (que morreu em 2021), que tinha a doença, nas redes sociais. Outro caso foi o do Zolgensma, que custa quase dois milhões de euros e serve para tratar atrofia muscular espinhal na forma mais grave (tipo 1). Tornou-se popular devido ao apelo dos pais da bebé Matilde, que sofria dessa doença. Na altura, era o medicamento mais caro do mundo.