A bebé Matilde, que sofre de atrofia muscular espinhal na forma mais grave (tipo 1), vai, a partir desta quarta-feira, começar a ser tratada com o medicamento Spinraza, um tratamento que já existe em Portugal e começou a ser comercializado na Europa no ano passado. A informação foi partilhada pelos pais da bebé, através da página de Facebook Matilde, uma bebé especial.

“A Matilde vai fazer o Spinraza (tratamento que ja existe em Portugal) amanhã de manhã, pois é o que está disponível neste momento e vai ajudar a travar a doença”, escrevem os pais.

Na mesma publicação, Carla Martins e Paulo Sande contam que “Matilde já fica mais tempo sem o suporte respiratório” e que “de dia para dia está a ficar melhor”.

O post refere que a bebé irá ser tratada com o Zolgensma, o medicamento mais caro do mundo, que ainda não teve a aprovação da Agência Europeia do Medicamento (EMA, na sigla em inglês) para ser comercializado na Europa.

O Hospital de Santa Maria está a “agilizar o pedido do fármaco Zolgensma com a maior brevidade possível”, para o poder administrar à bebé de dois meses que sofre de atrofia muscular espinhal e já deixou os cuidados intensivos daquela unidade de Lisboa, informaram os pais na semana passada.

A opção de administrar o medicamento em Portugal, não sujeitando a bebé a uma viagem até aos Estados Unidos será “melhor para a Matilde”, escrevem agora os pais, que se mostram aliviados por “a parte burocrática ter sido ultrapassada”.

Os pais da bebé escrevem também que têm “informação de que todas as crianças com AME tipo I e que estiverem aptas clinicamente poderão ser abrangidas pelo Zolgensma, e que o pedido especial deste novo medicamento é comparticipado pelo Estado”.

O caso de Matilde tornou-se conhecido em Portugal quando os pais da bebé foram confrontados com o diagnóstico — que muitas vezes se revela rapidamente fatal — e decidiram abrir uma conta solidária para reunir fundos de modo a terem acesso ao Zolgensma, que ainda só é comercializado nos Estados Unidos da América (EUA) e que custa cerca de 1,9 milhões de euros.

Em menos de um mês, a campanha que os pais lançaram conseguiu reunir os dois milhões de euros necessários para cobrir as despesas do medicamento.

Agora, os pais comprometem-se a manter “o nosso compromisso que todo o valor que não for utilizado para a Matilde será para as outras ‘Matildes’”, lê-se na publicação.