Em Portugal, o número global de ensaios clínicos continua a ser baixo, apesar de o valor ter vindo a subir lentamente. Em 2015, com dados apenas para o primeiro semestre, a Autoridade Nacional do Medicamento (Infarmed) recebeu um total de 61 pedidos e autorizou 48. Já em 2014 houve 127 pedidos e 119 autorizações. Em metade dos casos, as solicitações foram para testes na área oncológica. Um dos problemas do país é que só 8% dos ensaios propostos foram para a fase I, a que costuma testar em voluntários saudáveis a forma como o tratamento é tolerado.

Ainda segundo o Infarmed, perto de 19% dos ensaios são de fase II, quando se tenta perceber a eficácia do medicamento em quem tem mesmo a doença, e 63% de fase três, que compara a nova terapia com outra já existente no mercado ou com um placebo. Por fim, em fase quatro foram propostos menos de 10% de ensaios, sendo esta a fase em que se estuda em mais doentes a toma do medicamento durante mais tempo.

Além de desenvolverem a investigação, os ensaios permitem que os doentes tenham acesso a medicamentos inovadores quando ainda não estão no mercado, pelo que os países que não atraem ensaios de fase I acabam por ficar de fora. São também uma ajuda financeira para as instituições e hospitais que os realizam. Ao todo, existem quase 12.000 portugueses a participar nestes testes.