Manipulação genética permite corrigir defeitos de malformações embrionárias

Cientistas portugueses descobriram que a manipulação de um dos “motores” do transporte de células ajuda a corrigir defeitos associados a malformações em embriões.

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Molécula de ADN DR

Através da manipulação genética de um dos motores responsáveis pelo transporte celular, é possível corrigir defeitos associados a malformações embrionárias - descobriram cientistas do Instituto de Investigação e Inovação em Saúde (i3S) da Universidade do Porto.

Publicado na revista Cell Reports, o estudo potencia o desenvolvimento de novas terapias para várias doenças genéticas fatais, refere o i3S em comunicado.

A maioria das células tem, na sua superfície, uma estrutura fina conhecida como cílio, que funciona como uma sofisticada antena de comunicação, refere-se no comunicado, notando que, durante o desenvolvimento embrionário, as células captam sinais através destes cílios, o que lhes permite comunicar com as células vizinhas "de forma a assegurar o correcto desenvolvimento dos órgãos".

"O mau funcionamento destas antenas pode levar a malformações embrionárias tão graves que resultam na morte durante a gestação ou logo após o nascimento", destaca o comunicado.

Ao longo da investigação, a equipa centrou a atenção na dineína-2, "o motor" dos cílios responsável por transportar as moléculas sinalizadoras para o interior da célula. "Sabemos que os pacientes com mutações em reguladores da dinéina-2 desenvolvem malformações características de ciliopatias", afirma, citado no comunicado, o coordenador da equipa, Tiago Dantas.

No interior dos cílios "existem motores moleculares que funcionam como elevadores", diz o investigador. "É fácil antever que se um dos motores não funcionar correctamente, haverá engarrafamentos no transporte dos cílios, o que por sua vez, comprometerá a comunicação entre as células e o caos ficará instalado", afirma.

Através de manipulação genética "é possível modificar e corrigir os defeitos da dineína-2 de forma a permitir a sua activação mesmo quando alguns dos seus reguladores estão comprometidos dentro dos cílios".

A investigação permitiu "perceber que a manipulação da dineína-2 oferece uma possível abordagem para o desenvolvimento de novas terapias destinadas ao tratamento das ciliopatias associadas à desregulação deste motor", acrescenta Tiago Dantas.