A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou o uso de três medicamentos para doenças genéticas raríssimas, para as quais não existia nenhum tratamento específico até agora. Um deles é para a progeria, uma doença que se manifesta na infância e causa o envelhecimento prematuro. A maior parte dos doentes morre, em média aos 14,5 anos.
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