A bebé Matilde, que sofre de atrofia muscular espinhal na forma mais grave (tipo 1), conseguiu, nesta terça-feira, todo o dinheiro de que precisava para comprar o medicamento mais caro do mundo: Zolgensma, apenas disponível nos EUA, que custa quase dois milhões de euros.

“Atingimos o objectivo do valor do medicamento, provavelmente teremos despesas adicionais”, lê-se na mensagem publicada na página do Facebook Matilde, uma bebé especial. “Estamos a aguardar respostas protocolares e que a saúde da Matilde melhore para podermos avançar com os próximos passos.”

Durante a manhã desta terça-feira, a bebé de apenas dois meses continuava internada nos cuidados intensivos do Hospital de Santa Maria, em Lisboa, devido a problemas respiratórios, mas pode ser transportada ainda esta terça-feira “para a enfermaria”, acrescenta a mesma nota.

A atrofia muscular espinhal na forma mais grave (tipo 1) é detectada sobretudo em bebés, causa perda de força, atrofia muscular e paralisia progressiva. A prazo deixa de ser possível comer ou respirar, sem ser de forma assistida.

Já há um medicamento para atrasar os efeitos da doença em Portugal — o Spinraza —, que começou a ser comercializado na Europa a partir do ano passado. O Zolgensma, medicamento que Matilde irá tomar, ainda espera a aprovação da Agência Europeia do Medicamento (EMA, na sigla em inglês) para ser comercializado na Europa.

De acordo com a Novartis, gigante farmacêutica que comprou o laboratório de biotecnologia Avexis que desenvolveu o Zolgensma, o objectivo desta nova terapêutica é a cura, apesar de não se conhecerem os efeitos a longo prazo deste medicamento.

Um dos porta-vozes do laboratório que desenvolveu esta nova terapia genética disse ao PÚBLICO este domingo que o medicamento pode ser disponibilizado na Europa ainda “durante a segunda metade” deste ano.

Uma das dúvidas que se colocam agora é se a criança ficará em condições de efectuar a viagem até aos Estados Unidos para ali lhe poder ser administrado o medicamento ou se, eventualmente, este poderá chegar a Portugal por via de uma autorização excepcional com carácter de urgência.

Conforme adiantou ao PÚBLICO Ana Neves, vice-presidente da Associação Portuguesa de Neuromusculares (APN), o Zolgensma foi aprovado pela Food and Drug Administration (FDA) nos Estados Unidos para ser administrado nos dois primeiros anos de vida. “O que se pretende é que a medicação seja administrada o mais cedo possível, para que a doença não ganhe peso na criança, isto é, para que a criança perca os seus neurónios motores.”

Enquanto a situação não se define, a bebé Matilde reúne os critérios para que lhe seja administrado um outro medicamento chamado Spinraza, que começou a ser comercializado no ano passado e que, não prometendo a cura, trava a progressão da doença. O Spiranza é comparticipado a 100% pelo Estado português e tem vindo a ser administrado a outras nove crianças diagnosticadas em Portugal com a forma mais grave da doença. 

A vice-presidente da APN diz acreditar que o Estado português tratará de assegurar a comercialização do Zolgensma em Portugal, assim que obtida luz verde da EMA, dizendo-se convicta, de resto, de que o preço do medicamento, que surge inflacionado por se tratar de uma terapia genética “absolutamente inovadora”, poderá baixar, no âmbito da negociação que vier a ser feita. “Portugal não vai cruzar os braços e vai fazer tudo para trazer o novo medicamento para Portugal, tal como aconteceu com o Spiranza”, acrescentou. Ao contrário do que se passa em Portugal, este último medicamento continua a não ser comparticipado em muitos países. “Não estamos tão atrasados como isso nesta matéria”, concluiu.

O site SMA News Today, um portal informativo sobre atrofia muscular espinhal, lembra num artigo publicado em meados de Junho que quatro dos 28 estados-membros da União Europeia, a Bulgária, a Estónia, a Irlanda e a Letónia, continuam sem incluir o Spiranza na lista de medicamentos comparticipados por considerarem o seu preço “pouco ético”.