O tratamento em causa, o Glybera, é capaz de corrigir os erros presentes no código genético dos afectados por este problema hereditário. Em causa está uma deficiência na enzima lipoproteína lípase que digere as gorduras e que provoca a acumulação das mesmas no sangue. Esta acumulação promove o aparecimento de pancreatites, isto é, inflamações graves no pâncreas acompanhadas de fortes dores abdominais e que colocam a vida do doente em risco.

Até agora, o tratamento desta doença muito rara, que afecta uma pessoa em cada milhão, reduzia-se ao controlo da alimentação com uma ingestão de menos de um quinto das gorduras recomendadas diariamente. A nova terapia, que deverá estar disponível em 2013, tem o potencial de tratar por vários anos o problema com apenas um único tratamento. É feita com vírus capazes de introduzir no ADN das células musculares uma cópia boa do gene da enzima lipoproteína lípase. 

A terapia foi concebida pela UniQure, uma farmacêutica sediada na Universidade de Amesterdão que aposta na produção de tratamentos genéticos.

A decisão da Comissão Europeia surge depois de o Comité dos Produtos Medicinais para Uso Humano da Agência Europeia do Medicamento ter recomendado no final de Julho a autorização da Glybera. 

O processo de aprovação não foi fácil devido ao número reduzidíssimo de pacientes que existem e ao facto de um dos doentes a quem for dado o tratamento ter desenvolvido uma leucemia e de outro adolescente ter morrido, explica a BBC na sua edição online. A investigação laboratorial foi feita em apenas 27 pessoas e o tratamento chegou a ser rejeitado, sendo agora recomendado apenas para casos de maior gravidade.

A recomendação foi dada em circunstâncias excepcionais sem que o tratamento tenha tido ensaios clínicos em larga escala, o que é obrigatório para que um novo fármaco seja aprovado para comercialização. A UniQure terá que monitorizar todos os pacientes tratados com a Glybera.

O primeiro país a aprovar uma terapia genética foi a China, em 2004, para o tratamento do cancro. Na Europa e nos Estados Unidos não existem ainda nenhuma terapia genética comercializada.

“A aprovação final do Glybera pela Comissão Europeia marca um grande passo em tornar as terapias genéticas disponíveis não apenas para a deficiência na lipoproteína lípase, mas também para um largo número de doenças raras”, disse o responsável pela UniQure, Jorn Aldag.