Medicamento inovador já foi administrado às bebés Matilde e Natália
Fármaco poderá travar avanço da atrofia muscular espinhal. Processo correu sem problemas e crianças deverão receber alta hospitalar já esta quarta-feira, caso se mantenha o estado clínico.
Matilde e Natália, as duas bebés com atrofia muscular espinhal que aguardavam pela chegada do medicamento Zolgensma – fármaco que custa dois milhões de euros e poderá travar o avanço desta doença – foram administradas, esta segunda-feira, com o medicamento, continuando sob observação da equipa médica do Hospital Santa Maria.
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Matilde e Natália, as duas bebés com atrofia muscular espinhal que aguardavam pela chegada do medicamento Zolgensma – fármaco que custa dois milhões de euros e poderá travar o avanço desta doença – foram administradas, esta segunda-feira, com o medicamento, continuando sob observação da equipa médica do Hospital Santa Maria.
“As meninas estão bem. Correu bem e não se registaram efeitos secundários. Após a administração, as meninas estiveram a ser monitorizadas”, afirmou a neuropediatra Teresa Moreno, que acompanhou o tratamento.
Esta profissional de saúde alertou, porém, para a ideia errada de que o fármaco poderá curar a atrofia muscular espinhal, dando como exemplo o grupo de crianças que já foram administradas com o medicamento: “Moderamos as expectativas. Não esperamos que exista uma alteração clínica nas próximas semanas. A profundidade dessa alteração também é um ponto em aberto. [Este fármaco] não é uma cura para a doença. Do grupo inicial de 15 doentes apenas dois têm marcha, aos quatro anos de idade. O que quer dizer que todos os outros não andam.”
Apesar de permanecerem internadas durante a noite desta terça-feira, as previsões são animadoras. “As meninas continuarão na sua vida normal, com todos os apoios que tinham até agora. Volto a dizer que é um medicamento muito recente, baseada em ensaios clínicos com poucos doentes. O maior follow up até agora é de quatro anos. O que se sabe é que é previsível que se sinta um efeito positivo daqui a um mês. Correndo tudo bem, pensamos que tenham alta daqui a 24 horas, ou seja, amanhã à hora de almoço. Isto correndo tudo maravilhosamente como até agora”, concluiu Teresa Moreno.
Os pais da bebé Matilde chamaram a atenção dos portugueses para a doença da filha, diagnosticada à nascença, e conseguiram os dois milhões de euros necessários para a compra do fármaco Zolgensma através de donativos. Apesar da verba recolhida, será o Estado português a assumir a despesa, depois de os médicos considerarem esta terapêutica a única capaz de ajudar a doente. O medicamento foi introduzido num soro e administrada às crianças ao longo de uma hora.
Ana Isabel Lopes, directora do departamento de pediatria do Hospital Santa Maria, afirmou que as duas bebés reuniam "os critérios clínicos adequados” para a administração do fármaco, alertando, porém, para “algumas insuficiências” do medicamento a longo prazo. Em concreto, a “durabilidade do efeito” do Zolgensma, que ainda aguarda aprovação da Agência Europeia do Medicamento.