Começou o primeiro ensaio clínico de sempre de uma terapia genética contra a insuficiência cardíaca
Cientistas britânicos vão introduzir um gene a bordo de um vírus em doentes cardíacos para ajudar o seu coração a bater com mais força.
A insuficiência cardíaca é uma doença incapacitante e potencialmente mortal, que, segundo estimativas da Sociedade Europeia de Cardiologia, afecta cerca de 2% a 3% da população adulta, aumentando marcadamente na terceira idade. Em Portugal, estimava-se em 2010 que afectasse mais de 250 mil pessoas.
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A insuficiência cardíaca é uma doença incapacitante e potencialmente mortal, que, segundo estimativas da Sociedade Europeia de Cardiologia, afecta cerca de 2% a 3% da população adulta, aumentando marcadamente na terceira idade. Em Portugal, estimava-se em 2010 que afectasse mais de 250 mil pessoas.
“Quando a insuficiência cardíaca começa, evolui para um círculo vicioso, com o coração a enfraquecer cada vez mais, na medida em que as células cardíacas simplesmente não conseguem responder às crescentes necessidades”, diz Alexander Lyon, que lidera os ensaios, em comunicado do ICL. “Embora certos medicamentos forneçam algum alívio, não existe actualmente nenhum [tratamento] que permita restaurar a função cardíaca dos doentes”, diz, por seu lado, Peter Weissberg, director médico da Fundação Britânica de Cardiologia (BHF), que financiou durante cerca de 20 anos a investigação neste domínio.
O tratamento que vai agora ser testado consiste em injectar na circulação sanguínea, a bordo de um vírus da constipação tornado inócuo, um gene que comanda o fabrico de uma proteína chamada SERCA2a. Sabe-se hoje que os níveis desta proteína – que são mais baixos nos doentes cardíacos do que nas pessoas com um coração saudável – condicionam a qualidade da contracção das células do músculo cardíaco. A ideia é que a nova terapia, ao fazer aumentar a quantidade de proteína SERCA2a presente naquelas células, permita reforçar os batimentos do coração, restabelecendo a sua função normal.
Estudos anteriores, realizados pelos cientistas britânicos em colaboração com colegas norte-americanos, já mostraram que o tratamento é capaz de reforçar a função cardíaca. E agora, neste primeiro ensaio clínico já em curso, a segurança e a melhoria da qualidade de vida vão ser avaliadas num grupo de 200 doentes do Hospital Real de Brompton, em Londres, e de vários outros centros médicos no mundo. O ensaio será financiado pela empresa norte-americana de biotecnologia Celladon.
O segundo ensaio, que será co-financiado pela BHF, deverá começar a recrutar voluntários no Verão, salienta ainda o comunicado. Destinar-se-á a testar a terapia genética em 24 doentes britânicos que já recorrem a bombas cardíacas mecânicas para bombear o sangue e “fornecerá informações vitais sobre a eficácia da terapia em função da quantidade de gene e de proteína SERCA2a introduzida no músculo cardíaco”, acrescenta o mesmo documento.
Há umas décadas, muitas esperanças foram depositadas nas terapias genéticas. Mas, como relembra o Guardian, o “sonho” foi abruptamente interrompido, em 2002, quando dois rapazes tratados com uma terapia genética contra uma grave síndrome de imunodeficiência inata – a SCID, que os condenava a viver dentro de uma bolha de plástico, isolados do mundo – contraíram leucemia na sequência do tratamento.
Um dos problemas com que os cientistas se têm defrontado é o de como fazer para que o gene introduzido no organismo afecte as células-alvo do tratamento e apenas elas. “Foram 20 anos de árduo trabalho para encontrar o gene certo e desenvolver um tratamento que funciona”, diz Sian Harding, também do ICL, que desenvolveu o tratamento que vai agora ter de fazer as suas provas.
Notícia corrigida dia 2 de Maio às 12h32 (o primeiro nome da cientista que desenvolveu o tratamento é Sian)